El proceso de vía rápida de la FDA está diseñado para nuevos medicamentos lleguen antes a los pacientes, facilitando el desarrollo y agilizando la revisión de terapias destinadas a tratar enfermedades graves y cubrir necesidades médicas no satisfechas.
CK0803 es una terapia en investigación con células Treg alogénicas derivadas de sangre de cordón umbilical para la esclerosis lateral amiotrófica, modificadas para expresar altos niveles de CXCR3 y CD11a (LFA-1); esto permite a las células atravesar las barreras hematoencefálica y hematomedular, así como migrar siguiendo gradientes de quimiocinas inflamatorias hacia los sitios de inflamación activa del SNC, específicamente hacia su ligando, CXCL10. En lugar de dirigirse a un único antígeno, CK0803 está diseñado para suprimir los programas efectores Th1/Th17 y la activación microglial tóxica que provocan daño neuronal, al tiempo que secreta IL-10 para ayudar a restablecer la homeostasis inmunitaria.
Los 6 participantes en el estudio previo, con ELA recibieron infusiones de una dosis fija (100 × 10⁶ células) de un producto de células T reguladoras (Treg) criopreservadas, alogénicas y derivadas de sangre de cordón umbilical, sin compatibilidad de antígenos leucocitarios humanos (HLA), administrado mediante cuatro infusiones semanales seguidas de seis infusiones mensuales. No se administró linfodepleción, inmunosupresión ni interleucina 2, los resultados preliminares demostraron la seguridad de la terapia con células Treg alogénicas «listas para usar».
Las células Treg (linfocitos T reguladores) son un tipo especializado de glóbulos blancos que actúan como el «freno» del sistema inmunológico, controlando la intensidad de la defensa para evitar que ataque por error a los tejidos sanos.
El producto se fabrica utilizando la plataforma patentada CRANE® de Cellenkos
- VER ENSAYO clinicaltrials.gov/study/NCT05695521
- VER ESTUDIO evidence.nejm.org/doi/10.1056/EVIDoa2400249
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El estudio no está realizado con sangre de cordón umbilical para uso autólogo eventual.
Hoy en día la probabilidad de que una unidad de sangre del cordón autólogo sea utilizada para trasplante es muy bajo y su utilización se ha limitado a patologías en pediatría, fundamentalmente en la aplasia medular adquirida, tumores sólidos de alto riesgo (neuroblastoma, sarcoma de Edwing, meduloblastoma y tumores germinales) y algunos linfomas no Hodgkin en segunda remisión. Actualmente no existe una evidencia clara de que estas células puedan ser utilizadas para la medicina regenerativa o para tratar otras enfermedades en el futuro. Hay varios ensayos clínicos iniciales para probar la eficacia de células autólogas para algunas indicaciones. Sin embargo en la actualidad es imposible predecir los resultados de la investigación que pueden afectar el potencial uso de estas células.
FUENTE: Sociedad Española de Hematología y Hemoterapia (SEHH)