Tres inyecciones intratecales repetidas de células estromales mesenquimales alogénicas derivadas del cordón umbilical, en el trastorno del espectro autista: un ensayo clínico de fase I
El trastorno del espectro autista (TEA) es una afección del neurodesarrollo de etiología heterogénea, caracterizada por déficits en la comunicación social y por comportamientos restringidos y repetitivos. A pesar de su creciente prevalencia, hasta la fecha ningún tratamiento ha demostrado una eficacia consistente en todo el espectro de fenotipos del TEA.
Este estudio de fase I, investiga la seguridad y la viabilidad de tres inyecciones intratecales repetidas de células estromales mesenquimales alogénicas derivadas de tejido del cordón umbilical (UC-MSC, por sus siglas en inglés) en niños diagnosticados con TEA.
Cinco niños (de 3 a 7 años) con TEA —diagnóstico confirmado según los criterios del *Manual diagnóstico y estadístico de los trastornos mentales*, quinta edición (DSM-5), y bajo regímenes conductuales y farmacológicos estables durante al menos dos meses— recibieron tres inyecciones intratecales (IT) de 20 × 10⁶ células madre mesenquimales derivadas del tejido del cordón umbilical (UC-MSC) con intervalos de un mes. Se supervisó la seguridad durante seis meses utilizando los Criterios de Terminología Común para Eventos Adversos (CTCAE). Se realizaron evaluaciones conductuales preliminares —que incluyeron la Escala de Evaluación del Autismo Infantil (CARS), la Lista de Verificación de Evaluación del Tratamiento del Autismo (ATEC) y el Inventario de Problemas de Conducta (BPI-S)— en la visita basal y en los seguimientos al mes, a los dos, cuatro y seis meses. Antes de cada inyección, se midieron los perfiles de citocinas en el líquido cefalorraquídeo (LCR). Asimismo, se realizaron estudios de electroencefalografía (EEG) e imagen por tensor de difusión (DTI) en la visita basal y en el seguimiento final.
El tratamiento fue seguro y bien tolerado, sin eventos adversos graves (EAG). Todos los participantes experimentaron al menos un evento adverso (EA) transitorio de intensidad leve a moderada; los más frecuentes fueron fiebre (5/5) y náuseas (4/5). Se observaron mejoras conductuales exploratorias (según la escala CARS) en todos los niños: dos participantes pasaron del rango de afectación leve-moderada al de ausencia de autismo, y tres pasaron del rango de afectación grave al de leve-moderada. También mejoraron otros parámetros, aunque la persistencia de dichas mejoras fue variable
Este estudio de fase I demostró que tres inyecciones intratecales repetidas de células madre mesenquimales del cordón umbilical son seguras y bien toleradas en niños con trastorno del espectro autista. Las mejoras preliminares en el comportamiento y los biomarcadores justifican la realización de estudios adicionales en ensayos controlados de mayor envergadura.
VER ESTUDIO link.springer.com/article/10.1186/s13287-026-05122-1#Sec26
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El estudio no está realizado con sangre de cordón umbilical para uso autólogo eventual.
Hoy en día la probabilidad de que una unidad de sangre del cordón autólogo sea utilizada para trasplante es muy bajo y su utilización se ha limitado a patologías en pediatría, fundamentalmente en la aplasia medular adquirida, tumores sólidos de alto riesgo (neuroblastoma, sarcoma de Edwing, meduloblastoma y tumores germinales) y algunos linfomas no Hodgkin en segunda remisión. Actualmente no existe una evidencia clara de que estas células puedan ser utilizadas para la medicina regenerativa o para tratar otras enfermedades en el futuro. Hay varios ensayos clínicos iniciales para probar la eficacia de células autólogas para algunas indicaciones. Sin embargo en la actualidad es imposible predecir los resultados de la investigación que pueden afectar el potencial uso de estas células.
FUENTE: Sociedad Española de Hematología y Hemoterapia (SEHH)