Joanne Kurtzberg fue pionera en demostrar el potencial terapéutico de la sangre del cordón umbilical, para tratar cánceres, trastornos neurológicos y enfermedades genéticas y además de liderar un estudio en la Universidad de Duke, ya en fase 3, que evalúa la seguridad de estas células de cordón en el autismo y parálisis cerebral, ayudando a la formación de nuevas conexiones neuronales.
Ahora un estudio australiano que comenzó en 2016, también indica que recolectar y almacenar células del cordón umbilical y tras transferirlas a un hermano con parálisis cerebral resultó ser seguro. El ensayo clínico, dirigido por el Murdoch Children’s Research Institute (MCRI) y publicado en Cytotherapy, indicó que las células de sangre de cordón umbilical, totalmente compatibles de un niño, podrían infundirse de forma segura en un hermano con parálisis cerebral. El estudio ha sido financiado por la Fundación de Investigación de la Alianza de Parálisis Cerebral y el banco de sangre del cordón umbilical Cell Care.
Solo se informó una reacción adversa grave relacionada con el estudio, mientras que 6 de los 12 participantes experimentaron reacciones adversas menores. La investigadora de Murdoch Children, la Dra. Kylie Crompton, dijo que si bien no había cura para la parálisis cerebral, las células de la sangre del cordón umbilical tienen el potencial de mejorar la lesión cerebral y la función motora gruesa debido a su capacidad para activar procesos de reparación y regenerar algunos tejidos en el cuerpo humano. “Nuestro estudio encontró que la infusión de células de sangre del cordón umbilical de hermanos compatibles en niños con parálisis cerebral es un procedimiento relativamente seguro, sin embargo, solo debe realizarse en hospitales terciarios con instalaciones para tratar las reacciones adversas poco frecuentes”, dijo.
El ensayo clínico en fase I involucró a 12 participantes, de 1 a 16 años de edad de Australia que recibieron células de sangre del cordón umbilical de un hermano y fueron seguidos durante 12 meses después de la infusión. La mayoría de los participantes, monitoreados durante un año, mostraron un progreso de desarrollo típico de niños con parálisis cerebral. Se observaron mejoras en la función motora gruesa en tres niños, tres meses después de la infusión. Cualquier cambio fue menos pronunciado un año después.
El Dr. Crompton dijo que las mayores mejoras en la motricidad gruesa se observaron en niños más pequeños que aún no habían alcanzado el 90% de su potencial de habilidades motoras gruesas previsto. “Esto sugiere que la intervención puede ser más efectiva en los primeros años de vida”, dijo. Para averiguar si este es el caso, nosotros y otros investigadores ahora estamos planeando ensayos adicionales para comprender mejor estos efectos”.
La parálisis cerebral es causada por daño al cerebro en desarrollo mientras está en el útero, durante el nacimiento o en los primeros años de vida. El trastorno congénito afecta a alrededor de dos de cada 1000 nacidos vivos en todo el mundo, lo que lo convierte en la discapacidad física más común en la infancia. Un niño australiano nace con parálisis cerebral cada 20 horas.
La profesora de Murdoch Children’s, Dinah Reddihough, dijo que los hallazgos fueron un valioso trampolín para establecer la seguridad y la viabilidad del uso de la sangre del cordón umbilical en el tratamiento de la parálisis cerebral. «También se necesita más investigación para investigar si las diferentes formas de parálisis cerebral son más susceptibles de cambiar después de la infusión de células de sangre del cordón umbilical, qué dosis de células se requiere y si las dosis múltiples proporcionarían un mejor resultado».
El caso de Charlotte, diagnosticada con parálisis cerebral, a los dos años no podía agarrar una botella de agua o un bolígrafo, comunicarse verbalmente y aún no había dado sus primeros pasos. Después de participar en este ensayo, su madre, Laura, dijo que era como si «se hubiera encendido un interruptor de luz». Sin embargo, Laura dijo que la progresión del desarrollo de Charlotte se había ralentizado con el tiempo desde 
la infusión.
Mientras estaba embarazada de su hija menor, Laura decidió conservas las células de su cordón umbilical para luego transferirlas a Charlotte. Laura accedió al programa de sangre del cordón umbilical de Cell Care para los hermanos de un niño con parálisis cerebral. El programa gratuito garantiza que estas células madre se recolecten de manera totalmente auditada y aprobada por el gobierno para que estén disponibles para su uso en futuros ensayos clínicos en Australia.
Laura dijo que los cambios en Charlotte, que ahora tiene siete años, fueron evidentes después de comenzar la infusión de células.
NOTICIA ORIGINAL TRADUCIDA https://www.mcri.edu.au/news-stories/umbilical-cord-blood-cell-trial-for-children-with-cerebral-palsy-like-a-light-switch-turning-on
VER PUBLICACION ESTUDIO https://www.isct-cytotherapy.org/article/S1465-3249(22)00022-6/fulltext