Una única infusión de células islotes cultivadas en laboratorio ha conseguido que el 83% de los participantes con diabetes tipo 1 en un ensayo clínico, dejaran de necesitar insulina tras un año. Esta innovación de Vertex Pharmaceuticals podría cambiar por completo el panorama de esta enfermedad autoinmune que afecta a más de 8 millones de personas en el mundo.
El tratamiento Zimislecel utiliza células madre pluripotentes convertidas en células productoras de insulina, que se infunden al paciente y migran principalmente al hígado, donde comienzan a liberar la hormona de forma autónoma. De los 12 pacientes tratados, 10 eliminaron completamente las inyecciones de insulina después de 12 meses. El estudio no registró casos de hipoglucemia grave, uno de los mayores temores en el tratamiento de la diabetes tipo 1.
Las células madre pluripotentes se someten a un proceso de conversión que dura un mes, durante el cual reciben señales proteicas específicas que imitan el desarrollo natural del páncreas. Estas células, una vez transformadas en islotes pancreáticos, se administran mediante una infusión intravenosa única y encuentran su camino hasta el hígado, donde establecen su nueva función.
Los obstáculos todavía son importantes. La producción masiva de células islotes requiere avances tecnológicos significativos, y Vertex aún no ha revelado el precio del tratamiento.
Puedes consultar más información en la web Vertex Pharmaceuticals: news.vrtx.com/news-releases/news-release-details/vertex-presents-positive-data-zimislecel-type-1-diabetes
VER PUBLICACIÓN CIENTÍFICA https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa2506549