La encefalopatía hipóxico-isquémica neonatal (HIE) es una afección grave. Muchos supervivientes desarrollan discapacidades neurológicas, incluyendo parálisis cerebral y discapacidad intelectual. Los estudios preclínicos muestran que la administración sistémica de células sanguíneas del cordón umbilical (UCBC) es beneficiosa para el HIE neonatal.
La disfunción cerebral aguda puede ocurrir inesperadamente durante e inmediatamente después del nacimiento. Esta disfunción cerebral se denomina encefalopatía neonatal. Los signos y síntomas de la encefalopatía neonatal incluyen niveles alterados de conciencia, tono muscular débil, alimentación deteriorada, dificultad respiratoria y convulsiones. En muchos bebés con encefalopatía neonatal, la fisiopatología fundamental es un suministro insuficiente de flujo sanguíneo y oxígeno al cerebro en el período posparto o inmediato. En estos casos, la encefalopatía neonatal se denomina encefalopatía hipóxico-isquémica (HIE).
La hipotermia leve es la única terapia probada efectiva para recién nacidos a término. Incluso si los bebés con HIE reciben hipotermia terapéutica, el 40-44% muere o sobrevive con problemas neurológicos graves, incluida la parálisis cerebral y la discapacidad intelectual. El intervalo de tiempo terapéutico es dentro de las 6 horas posteriores al nacimiento para que la hipotermia sea efectiva. Por lo tanto, es una tarea urgente desarrollar una nueva terapia para HIE, especialmente una terapia con resultados a largo plazo.
Investigadores japoneses han realizado un estudio clínico en seis niños para examinar la viabilidad y la seguridad de la infusión intravenosa de células de sangre de cordón autóloga para estos casos. Cuando un recién nacido nació con asfixia severa se recogió la sangre de cordón y se dividió en tres dosis. Las células procesadas procesada se infundió a las 12-24, 36-48 y 60-72 horas tras el nacimiento.Los seis recién nacidos recibieron terapia con estas células hematopoyéticas siguiendo estrictamente el protocolo de estudio junto con la hipotermia terapéutica.
La terapia basada en células madre del cordón ha atraído mucha atención debido no solo a su propiedad regenerativa sino también a su utilidad terapéutica prolongada. Los estudios preclínicos con modelos animales con encefalopatía neonatal muestran que las terapias celulares iniciadas horas o días después de la lesión son beneficiosas. Aunque se ha informado que una variedad de terapias celulares son efectivas en estudios preclínicos, la infusión intravenosa de células sanguíneas del cordón umbilical autólogas (del paciente) se considera actualmente la terapia celular óptima para los recién nacidos con HIE tras evaluar la viabilidad y la segurida, además de ser una fuente fácil de obtener, sin tumorigenicidad, baja inmunogenicidad y fácil preparación.
Hasta el momento se han publicado varios estudios preclínicos sobre la administración sistemática de células de sangre de cordón para tratar la HIE pero este nuevo grupo de investigación, llamado Consorcio de Encefalopatía Neonatal de Japón, realizó estudios previos que demostraron que la infusión intravenosa de células CD34 (células madre hematopoyéticas) a las 48 horas después de la lesión cerebral mejoró parcialmente el daño en modelos de ratón y además señalaron que la infusión intraperitoneal a las 6 horas después de la lesión cerebral mejoraron parcialmente el daño en su modelo animal.