Un nuevo tratamiento experimental ha cambiado la vida de niños con ADA‑SCID, una enfermedad rara que los obliga a vivir aislados por no tener defensas. El estudio, realizado por investigadores de UCLA, Reino Unido y otros centros, usó las células madre del propio paciente, les insertó una versión funcional del gen ADA mediante vectores virales (un lentivirus modificado) y luego las reintrodujo en su cuerpo.
Seis de los pacientes que recibieron terapia génica para ADA-SCID entre 2012 y 2019. CORTESÍA FAMILIAS DE LOS PACIENTES via UCLA
El objetivo: que esas células madre corregidas, generen un sistema inmune que pueda defender al niño de infecciones.
Y los resultados han sido muy prometedores:
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De 62 niños tratados, 59 han logrado restaurar y mantener la función del sistema inmune.
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La tasa de éxito se sitúa cerca del 95 % para mantener esa función en el largo plazo, sin que se reporten complicaciones graves importantes.
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En el caso más emblemático, la niña Eliana pasó de vivir confinada a llevar una vida normal, ir al colegio, jugar con amigos, etc.
Esta técnica aprovecha las células madre propias del paciente, lo que reduce el riesgo de rechazo y abre la puerta a terapias más seguras y duraderas. Además, han comprobado que incluso usando células que se habían criopreservado, los resultados fueron buenos, eso es clave para facilitar que el tratamiento se pueda fabricar, transportar y aplicar en distintos lugares del mundo.
Los investigadores ya están trabajando para que la terapia pueda recibir aprobación oficial (en EEUU con la FDA) en pocos años, lo que podría convertir algo experimental en una opción real para muchos niños afectados.
- FUENTE www.rtve.es/
- PUBLICACIÓN ESTUDIO www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa2502754