Dos ensayos clínicos independientes han demostrado la seguridad de las terapias que implantan células en las regiones del cerebro afectadas por la enfermedad de Parkinson. Ambos trabajos publicados en la revista Nature hacen uso de productos dopaminérgicos que en el primer caso derivan de células madre pluripotentes inducidas humanas, y en el segundo proceden de embriones humanos.
El párkinson se caracteriza por la pérdida progresiva de las neuronas que producen un neurotransmisor, la dopamina, lo que deriva en múltiples trastornos neurológicos. La nueva terapia plantea implantar células ex novo para que sustituyan a las neuronas perdidas. Esto abriría la puerta a tratamientos menos adversos que los actuales.
El primer ensayo fué realizado en la Universidad de Kioto (Japón). Siete pacientes de entre 50 y 69 años recibieron un trasplante de células progenitoras dopaminérgicas derivadas de células madre pluripotentes. A lo largo de los 24 meses de seguimiento, estas células produjeron dopamina sin causar efectos adversos o tumorizaciones, un riesgo asociado a la terapia celular. Cuatro pacientes experimentaron una reducción de los síntomas motores asociados a la enfermedad sin tomar medicación, más un quinto que aún la tomaba.
En el segundo trabajo, liderado por Viviane Tabar del Memorial Sloan Kettering Cancer Center de Nueva York (EEUU), se empleó un producto a base de neuronas progenitoras dopaminérgicas (bemdaneprocel) derivado de células madre embrionarias. Se trató a 12 pacientes de una mediana de edad de 67 años con una implantación bilateral en el putamen, una estructura en el centro del cerebro que se relaciona con el control de las funciones motoras. En los siguientes 18 meses de seguimiento, los pacientes reportaron una buena tolerancia al tratamiento, sin efectos adversos ni aparición de discinesia. Además, se comprobó una mejora moderada de los síntomas que afectaban a la motricidad tanto en los pacientes que recibieron la dosis baja como en los de la alta.
Dado el rigor de los trabajos presentados, los resultados son positivos y permiten ser optimistas, aunque siguen condicionados a comprobar los resultados en tiempos más prolongados.
VER PUBLICACIÓN CIENTÍFICA www.nature.com/articles/s41586-025-08700-0
