Tres bebés ya han nacido tras recibir el primer tratamiento de espina bífida del mundo que combina cirugía con células madre.
Esto fue posible gracias a un ensayo clínico histórico en UC Davis Health. El tratamiento único en su tipo, administrado mientras el feto aún se está desarrollando en el útero de la madre, podría mejorar los resultados para los niños con este defecto de nacimiento. Lanzado en la primavera de 2021, el ensayo clínico se conoce como el “Ensayo CuRe: terapia celular para la reparación del mielomeningocele en el útero“. Treinta y cinco pacientes serán tratados en total.
Los tres bebés del ensayo que han nacido hasta ahora serán supervisados por el equipo de investigadores hasta los 30 meses de edad para evaluar completamente la seguridad y efectividad del procedimiento. La primera fase del ensayo está financiada con una subvención de 9 millones de dólares por el Instituto de Medicina Regenerativa de California (CIRM).
“Este ensayo clínico podría mejorar la calidad de vida de muchos pacientes”, dijo Emily, la primera participante del ensayo clínico que viajó desde Austin, Texas para participar. Su hija Robbie nació en octubre pasado. “No sabíamos sobre la espina bífida hasta el diagnóstico. Estamos muy agradecidos de haber sido parte de esto. Le estamos dando a nuestra hija la mejor oportunidad de tener un futuro brillante”. La espina bífida, también conocida como mielomeningocele, ocurre cuando el tejido espinal no se fusiona correctamente durante las primeras etapas del embarazo. Esta malformación puede conducir a una variedad de discapacidades cognitivas, de movilidad, urinarias e intestinales de por vida. Afecta a entre 1.500 y 2.000 niños en los EE. UU. cada año. A menudo se diagnostica a través de una ecografía.
Después de las evaluaciones, las resonancias magnéticas y las entrevistas, Emily recibió la noticia que le cambió la vida: la aceptaron en el ensayo. Su cirugía fetal estaba programada para el 12 de julio de 2021, a las 25 semanas y cinco días de gestación. El equipo de Farmer y Wang fabrica un parche con células madre mesenquimales, a partir de tejido placentario en el Instituto de Curas Regenerativas financiado por CIRM de UC Davis Health.
Emily se sometió a anestesia general, se hizo una pequeña abertura en su útero y movieron al feto hasta el punto de incisión para poder exponer su columna vertebral y el defecto de la espina bífida. Los cirujanos usaron un microscopio para comenzar con cuidado la reparación y el parche de células madre se colocó directamente sobre la médula espinal expuesta del feto. Luego, los cirujanos fetales cerraron la incisión para permitir que el tejido se regenerara. La colocación del parche de células madre se realizó sin problemas. El 20 de septiembre de 2021, a las 35 semanas y cinco días de gestación, Robbie nació por cesárea.
Si bien la cirugía realizada después del nacimiento puede ayudar a reducir algunos de los efectos, la cirugía antes del nacimiento puede prevenir o disminuir la gravedad del daño en la columna del feto, que empeora durante el transcurso del embarazo. “He estado trabajando para llegar a este día durante casi 25 años”, dijo Diana Farmer, la primera cirujana fetal del mundo, profesora y directora de cirugía en UC Davis Health e investigadora principal del estudio.
El equipo de CuRe es cauteloso a la hora de sacar conclusiones y dice que aún queda mucho por aprender durante esta fase de seguridad del ensayo. El equipo continuará monitorizando a Robbie y a los otros bebés hasta que tengan 6 años, con un chequeo clave a los 30 meses para ver si caminan y aprenden a ir al baño.
Foto portada de Emily con su hija Robbie a los 15 días de vida – health.ucdavis.edu
