Un ensayo clínico de fase I es el primer estudio controlado por la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos que demuestra el potencial de la terapia regenerativa para el síndrome de hipoplasia del ventrículo izquierdo (HLHS, siglas en inglés), mediante la recolección y el procesamiento de las propias células madre del cordón umbilical del recién nacido y de la inyección de las mismas directamente en el corazón durante una intervención quirúrgica.

El estudio se enfocó en la seguridad y factibilidad de los tratamientos con células madre destinados a fortalecer el músculo cardíaco en niños con síndrome de hipoplasia del ventrículo izquierdo, una cardiopatía congénita grave. El estudio está financiado por el Programa de la familia de Todd y Karen Wanek para el síndrome de hipoplasia del ventrículo izquierdo en Mayo Clinic y por la propia clinica Mayo.

En Estados Unidos, aproximadamente 1.000 recién nacidos se ven afectados anualmente por el síndrome de hipoplasia del ventrículo izquierdo. En esos bebés, el lado izquierdo del corazón está muy poco desarrollado y requieren una intervención quirúrgica para respaldar la función restante en el lado derecho del corazón. Los pacientes con síndrome de hipoplasia del ventrículo izquierdo se someten a tres operaciones reconstructivas por etapas: la cirugía de Norwood normalmente se realiza en los primeros días de vida, la intervención quirúrgica de Glenn se lleva a cabo en los primeros meses de vida y la operación de Fontan se hace entre los 2 y los 4 años de edad.

Dado que el síndrome de hipoplasia del ventrículo izquierdo es raro, ningún hospital por separado logra tratar a suficientes pacientes para avanzar la investigación con el mismo alcance, graduación y ritmo que el Consorcio de Mayo Clinic para el síndrome de hipoplasia del ventrículo izquierdo, explica el Dr. Tim Nelson, autor experto del trabajo y director del Programa de la familia Todd y Karen Wanek para el síndrome de hipoplasia del ventrículo izquierdo. En esta colaboración creciente, trabajan de forma conjunta un grupo para defensa de intereses y siete hospitales a fin de brindar atención médica a los pacientes con síndrome de hipoplasia del ventrículo izquierdo en todo Estados Unidos. El esfuerzo conjunto de los equipos de tratamiento hace fácil compartir las alternativas para el cuidado médico y la información beneficiosa tanto para los pacientes como los familiares y las investigaciones.

En el ensayo clínico de fase I formaron parte 10 bebés diagnosticados con síndrome de hipoplasia del ventrículo izquierdo antes de su nacimiento e inscritos en el estudio de Mayo Clinic para recolección de sangre del cordón umbilical. Al nacer los bebés, mediante un kit de recolección especializado se obtuvo la cantidad mínima de 35 mililitros de sangre del cordón. Luego, se envió las muestras de sangre a Mayo Clinic para su procesamiento y almacenaje. Los laboratorios para Terapia Celular de Mayo Clinic y la compañía ReGen Theranostics Inc. fabricaron un producto de células madre especializado y sumamente concentrado que podía almacenarse y devolverse al hospital para su inyección directa en el músculo cardíaco del bebé durante la segunda intervención quirúrgica.

Todos los pacientes se sometieron a la primera operación y luego, durante la segunda intervención quirúrgica, recibieron sus células madre procesadas. El estudio fue el primero en aplicar la terapia celular mediante inyección directa durante la cirugía cardíaca en niños. Al equipo del estudio se le exigió recoger los datos correspondientes a tres meses de seguimiento del primer bebé, antes de administrar la inyección al segundo niño; después, se le pidió lo mismo para el tercero.

Los 10 pacientes se sometieron con éxito a la segunda cirugía en la que se les inyectó las células madre directamente en el corazón. No hubo ningun fallecido y los bebés tampoco tuvieron problemas importantes de seguridad durante los 6 meses de seguimiento desde la operación.

“Ahora contamos con un protocolo que se puede reproducir para aplicar la terapia con células madre en los bebés con síndrome de hipoplasia del ventrículo izquierdo. La esperanza es que este estudio revolucionario lleve a que la terapia con células madre fortalezca el corazón de estos bebés y simultáneamente retrase, o hasta prevenga, la necesidad de un trasplante cardíaco en algunos de ellos”, comenta el Dr. Harold Burkhart, cirujano cardiotorácico pediátrico de OU Medicine en Oklahoma y primer autor del trabajo.