Un nuevo estudio liderado por científicos de la Universidad Case Western Reserve ha logrado identificar un posible blanco terapéutico al utilizar células madre derivadas de pacientes con ELA. El equipo consiguió bloquear un mecanismo de estrés celular que daña a las neuronas motoras, logrando revertir ese daño en condiciones de laboratorio.
“Este trabajo podría ayudar a asentar las bases para ensayos clínicos personalizados, con información genética”, explicó la investigadora principal, Helen Cristina Miranda, profesora asociada de Genética y Ciencias del Genoma en la Facultad de Medicina de Case Western Reserve.
Los investigadores utilizaron células madre pluripotentes inducidas (iPSC), creadas a partir de células de piel o sangre de pacientes, para desarrollar neuronas motoras en el laboratorio. Esto les permitió observar, con precisión, cómo la mutación en el gen VAPB interfiere en la comunicación entre el retículo endoplasmático (RE) —centro de control de calidad de la célula— y las mitocondrias, que generan energía vital para el funcionamiento celular.
Esta interrupción activa de forma crónica la Respuesta Integrada al Estrés (ISR), un mecanismo que, aunque inicialmente protector, se vuelve dañino si se mantiene en el tiempo. La activación prolongada de la ISR reduce la producción de proteínas y pone en riesgo la supervivencia de las neuronas motoras.
“Demostramos que al bloquear esta respuesta al estrés, es posible revertir el daño neuronal en el laboratorio. Es una prometedora prueba de concepto para futuras terapias”, señaló Miranda.
VER ESTUDIO www.embopress.org/doi/full/10.1038/s44321-025-00279-3
VER NOTICIA medicalxpress.com/news/2025-08-stem-cells-als-patients-potential.html