La Osteogénesis Imperfecta (OI) es una enfermedad rara que comprende un grupo heterogéneo de trastornos genéticos caracterizados por un aumento de la fragilidad ósea, baja masa ósea y susceptibilidad a fracturas óseas de gravedad variable, hecho por la que se le denomina “enfermedad de los huesos de cristal”.
La mayoría de los niños con OI sufren numerosas y repetidas fracturas óseas de forma espontánea, durante su actividad cotidiana o tras sufrir mínimos traumatismos que conllevan a la aparición de severas deformidades de los huesos largos y columna, y a un déficit importante del crecimiento. Desafortunadamente, no existe aún un tratamiento curativo para la OI.
El grupo de Células Madre y Terapia Celular, dirigido por la doctora Clara I. Rodríguez, del Instituto de Investigación Sanitaria Biocruces, en una de sus líneas de investigación, se especializa en el desarrollo de estrategias terapéuticas para los pacientes con OI. Este grupo está liderando, junto con los Servicios de Genética y Pediatría además de la Unidad de Inmunología del Hospital Universitario Cruces, un ensayo clínico pionero con terapia celular para pacientes pediátricos con OI.
El objetivo de este ensayo es demostrar la seguridad y eficacia de la infusión de células madre sanas en niños afectos de OI grave. Este ensayo ha sido financiado por el Ministerio de Sanidad, Servicios Sociales e Igualdad y el Instituto de Salud Carlos III.
FUENTE consalud.es (Mayo 2018)