El estudio que se muestra a continuación no está realizado con sangre de cordón umbilical para uso autólogo eventual.
Hoy en día la probabilidad de que una unidad de sangre del cordón autólogo sea utilizada para trasplante es muy bajo y su utilización se ha limitado a patologías en pediatría, fundamentalmente en la aplasia medular adquirida, tumores sólidos de alto riesgo (neuroblastoma, sarcoma de Edwing, meduloblastoma y tumores germinales) y algunos linfomas no Hodgkin en segunda remisión. Actualmente no existe una evidencia clara de que estas células puedan ser utilizadas para la medicina regenerativa o para tratar otras enfermedades en el futuro. Hay varios ensayos clínicos iniciales para probar la eficacia de células autólogas para algunas indicaciones. Sin embargo en la actualidad es imposible predecir los resultados de la investigación que pueden afectar el potencial uso de estas células. FUENTE: Sociedad Española de Hematología y Hemoterapia (SEHH)
——
El estudio MOMS (Manejo del Mielomeningocele) estableció el beneficio de la reparación intrauterina del mielomeningocele, con una menor necesidad de colocación de una derivación ventriculoperitoneal. Sin embargo, aunque se observó cierta mejoría en la función motora, más de la mitad de los pacientes no pudieron deambular de forma independiente. Las células madre mesenquimales (CMPM) vivas derivadas de placenta, sembradas en una matriz extracelular, han demostrado ser prometedoras para recuperar la función neurológica en el modelo fetal ovino de mielomeningocele. El objetivo fue evaluar la seguridad de este novedoso producto de células madre vivas para potenciar la reparación prenatal del mielomeningocele.
En este estudio de fase 1, primero en humanos, de dosis única y de un solo brazo, mujeres embarazadas con fetos diagnosticados con mielomeningocele se inscribieron de manera escalonada en la Facultad de Medicina de la Universidad de California, Davis (UC Davis), en Sacramento (CA, EE. UU.). Los criterios de elegibilidad fueron edad gestacional de 19 a 26 semanas, límite superior del defecto de mielomeningocele entre T1 y S1, hernia del rombencéfalo mostrada por resonancia magnética y cariotipo normal. La reparación in útero del mielomeningocele se realizó con una dosis única de PMSC humanas alogénicas aplicadas tópicamente sembradas en una matriz extracelular (Cook Biodesign Dural Graft [Cook Biotech; West Lafayette, IN, EE. UU.]).
Las PMSC se generaron a partir de placentas donadas recolectadas de pacientes que dieron su consentimiento en el Centro Médico UC Davis, y las células se analizaron para determinar su identidad, esterilidad y viabilidad 72 h antes de la cirugía. Los criterios de valoración principales de seguridad incluyeron la evaluación del sitio de reparación del mielomeningocele para determinar la cicatrización, la fuga de líquido cefalorraquídeo, la infección y el crecimiento anormal inesperado o la formación de tumores. Este estudio está registrado en ClinicalTrials.gov (NCT04652908).
Entre el 21 de junio de 2021 y el 5 de diciembre de 2022, se inscribieron en el estudio seis mujeres con fetos con edades gestacionales de entre 24+5 y 25+5 semanas. Los recién nacidos nacieron mediante cesárea con una mediana de edad gestacional de 34+5 semanas (rango: 33+2 semanas a 36+6 semanas). Al nacer, todos los bebés presentaron una zona de reparación intacta, sin evidencia de fuga de líquido cefalorraquídeo, infección ni crecimiento anormal de tejido. Tras el tratamiento, las resonancias magnéticas mostraron la reversión de la hernia del rombencéfalo y no se observó formación de tumores. No se produjeron eventos adversos de mediación celular.
Este tratamiento, pionero en humanos, consistente en células madre vivas alogénicas, no presentó efectos adversos celulares. La terapia se consideró suficientemente segura como para proceder con la inscripción no escalonada de 35 pacientes en un ensayo de fase 1/2a.
VER ESTUDIO www.thelancet.com
VER REGISTRO DEL ESTUDIO clinicaltrials.gov/study/NCT04652908