Tenemos el honor de entrevistar a Laura Alaniz, PhD. CEO & Cofounder Mesenchyal-T una start up en Argentina que está investigando, junto con su equipo, con células del cordón para la regeneración de huesos, creando una alternativa para los que no logran consolidarse solos.
En BioCord siempre apostamos por la ciencia y nos hacemos eco de los avances que se están desarrollando en el mundo con células madre y del valor en particular de las procedentes del cordón umbilical, para mejorar la salud y calidad de vida de las personas. Por ello, hemos contactado con Laura para que nos detalle mejor esta interesante investigación clínica y los pasos que ya se han dado y futuro que se presenta, para que esta investigación clínica sea una realidad.
¿Qué os motivó a investigar específicamente la combinación de células madre mesenquimales del cordón umbilical con ácido hialurónico para regenerar hueso?
Nosotros venimos investigando la acción biológica del ácido hilauronico en distintos contextos patológicos desde hace años. Todo el equipo está especializado en la biología de esta molécula, que es conocida por su potencial regenerativo. Y luego cuando empezamos a trabajar con las células mesenquimales del cordón, vimos que la combinación aporta señales diferenciadoras muy potentes para regenerar huesos. Y así empezó nuestro camino de buscar que esto sea una realidad para quienes lo necesitan.
¿Cómo surgió la idea de fundar vuestra startup (MesencHyal-T) para transferir este hallazgo hacia algo clínicamente aplicable y cuándo visteis que los resultados eran lo suficientemente buenos como para pensar “esto puede funcionar en pacientes”?
MesencHyal-T nace para llevar resultados de laboratorio a una solución clínica concreta. Decidimos fundarla cuando, en modelos animales (aprobados para su uso), observamos que las lesiones en los huesos eran más rápidas y mejoraba calidad del hueso (biomecánica e histología), además de ver que el producto tenía un perfil de seguridad alentador. En paralelo, iniciamos el proceso de patentamiento, lo que nos permitió constituir una empresa de base tecnológica y celebrar acuerdos con las instituciones a las que pertenecemos CONICET y la Universidad UNNOBA para transferir el desarrollo.
¿En qué tipos de fracturas o lesiones óseas estimáis que esta terapia podría tener mayor impacto (ej. no consolidaciones, pérdidas óseas, trauma, cirugía ortopédica, ortopedia pediátrica)?
Tenemos que establecer el uso concreto, pero hipotetizamos que es posible su uso en pérdidas óseas post-trauma o resección de quistes óseos que lleven a una lesión de tamaño crítico. Además, también en casos de riesgos de retraso de consolidación (fumadores, diabéticos, osteoporosis), eso lo estamos viendo con distintos traumatólogos. En pediatría vemos potencial, pero iniciaríamos en adultos hasta completar la evidencia requerida para población pediátrica. Para esto también estamos iniciando colaboración con el banco de sangre de cordón del Hospital Garrahan, acá en Argentina que es referente en pediatría en la región, pensamos con ellos en un futuro trasladar su uso a esa población.
¿Cuáles son los principales obstáculos para llevar esto a ensayos clínicos con humanos? (Regulatorios, logísticos, financiación, manufactura GMP, etc.)?
Siempre para los ensayos en humanos el mayor obstáculo es el regulatorio, en el buen sentido, alinear trabajo con EMA, FDA o las entidades locales hace que el producto sea seguro y no ponga en riesgo la vida de los pacientes. La terapia celular tiene desafíos adicionales de manufactura GMP, que la fuente de células sea de un lugar seguro y acreditado, lograr la estabilidad (cadena de frío), trazabilidad de donantes. Y también logístico, de contar con una red de bancos/centros, cadena de suministro y entrenamiento de equipos para que desde el inicio el producto sea de la calidad necesaria para no poner el riesgo a las personas.
¿Cuánto tiempo estimáis que pasará hasta tener ensayos en pacientes y podría llegar al mercado? ¿Sería accesible para la mayoría de los pacientes?
Con el financiamiento asegurado, nuestro primer estudio en humanos podría iniciar en 18–24 meses (diseño del protocolo, autorizaciones regulatorias y producción clínica), con resultados iniciales de seguridad y viabilidad en ~12 meses adicionales. El tiempo hasta mercado dependerá de cada región y de los resultados de fases posteriores.
Para acelerar la llegada a pacientes, estamos buscando licenciar la tecnología a un socio farmacéutico/medtech con capacidad GMP, y red comercial ya establecida. Este modelo de out-licensing o potencialmente con codesarrollo y fabricación permitiría acortar tiempos, optimizar costos y ampliar el acceso mediante pilotos locales y programas de acceso temprano.
¿Qué os emociona más de este proyecto a nivel personal y que mensaje os gustaría transmitir a pacientes o sanitarios, sobre la importancia de la investigación con células madre?
Nos impulsa convertir el sufrimiento en recuperación concreta: menos reintervenciones, más calidad de vida y retorno funcional.
En particular como estamos en Latinoamérica, impulsar estas terapias desde la región, con los mismos estándares internacionales, me motiva saber que abre acceso real y reduce brechas. También nos mueve educar: promover el uso correcto, combatir las prácticas no aprobadas que ponen en riesgo la salud de las personas y restringen el acceso solo a quien puede pagar.
Para pacientes y equipos de salud, las terapias celulares bien diseñadas, éticas y reguladas no son promesas: son ingeniería clínica por etapas, basada en datos, para entregar soluciones seguras y efectivas.