Logran tratar la «piel de mariposa» de un niño gracias a sus propias células y terapia génica

Hace dos años los médicos del Hospital infantil de Bochum, en Alemania, se encontraron con un dilema médico: ofrecer una terapia experimental que apenas había salido del laboratorio o ver morir a un niño de 7 años sin el 60 por ciento de su piel. El pequeño tenía epidermolisis bullosa, (o también conocidad como la enfermedad de la «piel de cristal o «piel de mariposa») una enfermedad genética rara que transforma la dermis en un tejido tan frágil que basta el roce de un jersey para generar ampollas y lesiones como las de una quemadura de tercer grado.

Ante esto la única opción posible era probar una terapia génica experimental que consistía en hacer un injerto de piel sana, fabricado en el laboratorio. El equipo del dermatólogo italiano Michele De Luca fabricó una nueva dermis a partir de sus propias células de la piel. Bastó con tomar una pequeña biopsia de cuatro centímetros de una de las pocas zonas del cuerpo del niño que aún permanecían intactas.

En el laboratorio aislaron las células con más capacidad de regeneración (queratinocitos), los cultivaron y modificaron genéticamente para corregir la alteración genética que causa la enfermedad. Lo hicieron con un retrovirus como vector, una especie de «taxi» biológico para introducir el gen corregido en ADN de las células de la piel. Después se expandió esa nueva piel sana en el laboratorio y 23 días más tarde esos cuatro centímetros se convirtieron en casi un metro de piel lista para injertar. El nuevo injerto se colocó en la pierna del paciente. No hubo rechazo y ocho meses después había logrado regenerar por completo el 80 por ciento de su dermis.

Fuente @ABC

Los resultados son espectaculares, aunque aún no se puede hablar de curación porque la patología afecta a todas las células del organismo. «La enfermedad en sí misma no está curada, pero se ha regenerado toda la zona dañada. El pequeño en este tiempo no ha vuelto a tener ampollas y lesiones y sigue sin tratamiento dos años después», explica a ABC el doctor De Luca.

«Los buenos resultados de la investigación nos vuelven a ilusionar para seguir investigando», asegura Raúl de Lucas, dermatólogo infantil del Hospital La Paz de Madrid. El Hospital La Paz ya lo hace en colaboración con investigadores del Ciemat y la Universidad Carlos III de Madrid. El próximo año quieren poner en marcha un ensayo clínico con una terapia alternativa al injerto de piel. Consistirá en la administración intravenosa de células madre mesenquimales, obtenidas de la médula ósea de un donante emparentado.

El Ciemat lleva años investigando en cultivos de piel. De sus laboratorios han salido injertos para tratar a grandes quemados. También han ensayado con terapia génica, con una estrategia similar a la que ahora publica la revista «Nature». El futuro será otro, advierte José Luis Jorcano, investigador del Ciemat y del Carlos III. «Las técnicas de edición genética lo están cambiando todo, el famoso “corta-pega”. En el Ciemat ya se ha corregido en el laboratorio la enfermedad con esta tecnología que repara el ADN. Será más segura que la utilización de retrovirus para transportar el gen corrector».

FUENTE: ABC y bbc.com (Noviembre 2017)

Puedes conocer más sobre esta enfermedad en la web de la Asociación española Piel de Mariposa