La historia de Gracie: células de su cordón umbilical, una esperanza en el tratamiento del autismo

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Gracie padece autismo, una condición que afecta a casi todos los aspectos de la vida de su familia después de que se lo diagnosticaron a los 2 años. Pero un nuevo estudio está ofreciendo esperanza para la familia Gregory y otras muchas familias como ellos.

Gracie es uno de los 25 niños que han participado en el primer estudio de Duke University en Carolina del Norte (USA) con el objetivo de analizar si una transfusión de su propia sangre del cordón umbilical podría ayudar a tratar su autismo.
Los resultados fueron impresionantes: más de dos tercios de los niños mostraron mejoras y un segundo ensayo está en curso con la esperanza de que conduzca al tratamiento a largo plazo para los niños con autismo.

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Los investigadores de Duke son cautos aún. El ensayo inicial, publicado en la revista Stem Cells Translational Medicine, es un estudio de seguridad, no un estudio controlado, doble ciego, con una prueba definitiva de resultados positivos.  Pero para la familia Gregory el cambio en su hija ha sido enorme desde los seis meses tras la transfusión (en enero de 2015) y que continua desde entonces.

La doctora Kurtzberg, pionera en la investigación con células madre, encabeza el Programa de Terapia Celular Clínica y Transaccional de Robertson, se ha asociado con la Dra. Geraldine Dawson, directora del Duke Center for Autism and Brain Development y forman parte del programa que evalúa la terapia con sangre de cordón umbilical en niños con autismo.

Hace aproximadamente una década, su laboratorio comenzó pruebas clínicas en niños con parálisis cerebral cuyos padres habían conservado la sangre del cordón umbilical y vieron resultados positivos. Y en algunos de esos niños que tenían tendencias autistas, vieron que también estos los síntomas mejoraban. Ahí surgió la pregunta sobre ¿Qué pasaría si probaran la sangre del cordón umbilical específicamente para ello?

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Kurtzberg analiza lo que puede suceder sobre el trasplante de la sangre de cordón, ya que ciertas células inmunitarias dentro de la sangre del cordón umbilical atraviesan la barrera hematoencefálica y alteran la conectividad cerebral mientras que también suprimen la inflamación, que puede existir con el autismo.

El ensayo de seguridad comenzó hace poco más de un año y medio. No sólo valoró que la sangre del cordón umbilical era segura, sino que el 70% de los 25 niños, de 2 a 6 años de edad, había mejorado el comportamiento según lo descrito por sus padres y analizado por los investigadores de Duke.

Cada niño recibió entre 1.000 y 2.000 millones de células, administradas mediante una terapia intravenosa. A los seis meses y al año los niños regresaron para más pruebas y observaciones. “Algunos niños, que no hablaban mucho, habían aumentado su vocabulario y habla,” indica Kurtzberg. “Muchos niños fueron capaces jugar y tener una comunicación más significativa que antes. Algunos niños tenían menos comportamientos repetitivos que cuando llegaron al estudio”.

También la doctora, aunque están entusiasmados con los resultados del primer estudio indica que “no queremos engañar a la gente y afirmar que está funcionando antes de que tengamos pruebas definitivas”. Por tanto hay que ser cautelosos y seguir analizando la evolución de los pacientes que forman parte del ensayo.

FUENTE ORIGINAL EN INGLÉS – VER NOTICIA COMPLETA EN edition.cnn.com

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