Actualización del ensayo abierto con sangre de cordón umbilical en niños con problemas neurológicos

Como hemos recogido con anterioridad en nuestra web, la Universidad de Duke, está efectuando desde el año 2017 un estudio abierto, liderado por la prestigiosa Doctora Kurtzberg, para tratar a niños mediante infusiones de sangre de cordón umbilical autóloga (propio paciente) o de donante emparentado (hermanos),  problemas neurológicos en especial para casos de autismo y parálisis cerebral.

Un estudio de acceso ampliado, también llamado «uso compasivo», proporciona una vía para que los pacientes obtengan acceso a medicamentos en investigación, productos biológicos y dispositivos médicos utilizados para diagnosticar, controlar o tratar pacientes con enfermedades o afecciones graves para las cuales no existe una terapia comparable o satisfactoria fuera de los ensayos clínicos.

La Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) facilita el proceso de acceso ampliado; sin embargo, el acceso a tratamientos de investigación requiere no solo la revisión y autorización de la FDA, sino también la participación activa y la cooperación de otras partes, incluidas las compañías farmacéuticas y los proveedores de atención médica, para tener éxito.

Más de 1.400 niños se han unido a este protocolo hasta la fecha. Desde Noviembre 2017 hasta Junio de 2019, 276 niños (70% niños y 30% niñas) han recibido 302 infusiones de células. (160 de manera autóloga y 117 en hermanos). 160 de los pacientes que han recibido estas infusiones padecían autismo, 70 parálisis cerebral y 40 otras afecciones neurológicas (apraxia, hidrocefalia, hipoxia)

Según datos de la OMS en la actualidad 1 de cada 160 niños tiene un trastorno del espectro autista (TEA) y esas cifras están aumentado en las últimas décadas. Y aunque algunas personas con TEA pueden vivir de manera independiente, hay otras con discapacidades graves que necesitan atención y apoyo durante toda su vida.

Foto Shawn Rocco/Duke Health

Las transfusiones se realizaron por segmentos divididos de cada muestra de sangre de cordón, tras ser evaluadas su viabilidad. El día de la infusión, los receptores fueron previamente medicados con difenhidramina intravenosa y metilprednisolona. La unidad se descongeló, preparó e infundió durante 10 minutos a través de vía periférica

Como datos iniciales ningún niño requirió tratamiento o desarrolló una infección tras las infusiónes, siendo seguras y factibles, con variabilidad en los resultados reportados por los padres; anque aún se requieren ensayos clínicos estándar de fase III, que proximamente se inciarán.

Recordamos que una muestra conservada en nuestro banco, fue liberada para formar parte de este estudio experimental. Beatriz la pequeña de 5 años con parálisis cerebral, según indicaciones de sus padres, logró mejorar plasticidad cerebral, mayor capacidad de interactuar, su rigidez y tono muscular, capacidad de deglución, coordinación motora, percibiendo más progresos en menos tiempo.

LINK AL ESTUDIO stemcellsjournals.onlinelibrary.wiley.com

LINK VALIDACIÓN ACCESO EXPANDIDO clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03327467

LINK CENTRO DE INVESTIGACIÓN DE DUKE autismcenter.duke.edu

CIFRAS SOBRE LA INCIDENCIA DEL AUTISMO EN LA POBLACIÓN SEGÚN CDC www.cdc.gov/ncbddd/autism/data.html