Ensayo clínico con sangre de cordón para trastornos genéticos infantiles

Investigadores del Hospital Infantil de Pittsburgh descubrieron que la infusión de sangre del cordón umbilical, una fuente fácilmente disponible de células madre, trató de manera segura y efectiva a 44 niños nacidos con diversos trastornos genéticos no cancerosos (benignos), que incluyen células falciformes, talasemia, síndrome de Hunter y enfermedad de Krabbe, leucodistrofia metacromática (MLD) y una serie de deficiencias inmunes. Este es el mayor ensayo de este tipo hasta la fecha.

Para este estudio, los participantes recibieron inyecciones intravenosas de sangre del cordón umbilical de donantes (bebés) sanos justo después del nacimiento y criopreservadas hasta que se necesitó. Previamente los participantes del estudio, recibieron una dosis baja de quimioterapia y medicamentos inmunosupresores. Una vez que las células se integraron en los cuerpos de los pacientes, estos medicamentos se redujeron gradualmente. Para volver a poner en marcha el sistema inmunitario, los investigadores reservaron una pequeña fracción de la sangre del cordón umbilical y se la dieron a los participantes unas semanas después de la infusión inicial.

En general, las complicaciones posteriores a la infusión fueron relativamente leves. Ninguno de los participantes experimentó una enfermedad crónica grave de injerto contra huésped, y la tasa de mortalidad por infección viral debido a la supresión inmune fue del 5%, que es mucho más baja que en estudios anteriores. Para 30 niños en la prueba con trastornos metabólicos, en los cuales la función enzimática inadecuada causa la acumulación de toxinas dañinas en el cuerpo, todos menos uno, exhibieron síntomas progresivos de retrasos en el desarrollo neurológico antes del inicio de la prueba. Tras un año de recibir el trasplante de sangre del cordón umbilical, todos tenían niveles normales de enzimas, y todos mostraron una interrupción del deterioro neurológico.

+INFO www.chp.edu/news/071420-ucb-for-congenital-diseases (Julio 2020)
LINK AL ENSAYO CLÍNICO clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT01962415

ashpublications.org/bloodadvances/article/4/13/3041/461270/Reduced-intensity-single-unit-unrelated-cord-blood