Listado enfermedades tratables y en ensayo

INFORMACIÓN

ensayos célulasHoy en día la probabilidad de que una unidad de sangre del cordón autólogo sea utilizada para trasplante es muy bajo y su utilización se ha limitado a patologías en pediatría, fundamentalmente en la aplasia medular adquirida, tumores sólidos de alto riesgo (neuroblastoma, sarcoma de Edwing, meduloblastoma y tumores germinales) y algunos linfomas no Hodkin en segunda remisión. Actualmente no existe una evidencia clara de que estas células puedan ser utilizadas para la medicina regenerativa o para tratar otras enfermedades en el futuro. Hay varios ensayos clínicos iniciales para probar la eficacia de células autólogas para algunas indicaciones. Sin embargo en la actualidad es imposible predecir los resultados de la investigación que pueden afectar el potencial uso de estas células.

ENFERMEDADES TRATABLES CON CÉLULAS MADRE

El listado de enfermedades que se presentan son subsidiarias de ser tratadas con un trasplante de SCU de carácter alogénico (y no autólogo) o en algunas de ellas con un trasplante autólogo de médula ósea o de células madre de la sangre periférica.

  • ENFERMEDADES ONCOLÓGICAS
  • Leucemia linfoblástica aguda (ALL)
  • Leucemia mieloide aguda (AML)
  • Linfoma de Burkitt
  • Leucemia mieloide crónica (LMC)
  • Leucemia mielomonocítica juvenil (JMML)
  • El linfoma no Hodgkin
  • Llinfoma de Hodgkin
  • Granulomatosis linfomatoide
  • Síndrome mielodisplásico (MDS)
  • Leucemia mielomonocítica crónica (LMMC)
  • Linfoma de Hodgkin predominante nodular
  • Mieloma
  • Neuroblastoma
  • Retinoblastoma
  • Meduloblastoma
  • Nefroblastoma
  • Tumores cerebrales
  • Sarcoma de Ewing
  • Sarcoma de tejidos blandos
  • Sarcoma osteogénico
  • ENFERMEDADES DE LA SANGRE
  • Anemia de células falciformes (hemoglobina SS)
  • Enfermedad de la HbSC
  • Talasemia falciforme βo
  • α-Talasemia mayor (hidropesía fetal)
  • β-Talasemia mayor (anemia de Cooley)
  • β-talasemia intermedia
  • Talasemia E-βo
  • E-β + talasemia
  • INMUNODEFICIENCIAS
  • Ataxia telangiectasia
  • Enfermedad granulomatosa crónica
  • Síndrome de DiGeorge
  • Deficiencia de gamma IKK
  • Poliendocrinopatía enteropática inmune ligada al cromosoma X
  • Mucolipidosis, tipo II
  • Myelokathexis inmunodeficiencia ligada al cromosoma X
  • Inmunodeficiencia combinada severa
  • Deficiencia de Adenosina Desaminasa (ADA)
  • Síndrome de Wiskott-Aldrich
  • Agamaglobulinemia ligada a X
  • Enfermedad linfoproliferativa ligada al cromosoma X
  • Síndrome de Omenn
  • Displasia reticular
  • Displasia tímica
  • Deficiencia de adhesión leucocitaria
  • SÍNDROMES DE INSUFICIENCIA DE MÉDULA ÓSEA
  • Trombocitopenia amegacariocítica
  • Neutropenia autoinmune (grave)
  • Anemia congénita diseritropoyética
  • Neutropenia cíclica
  • Anemia de Diamond-Blackfan
  • Síndrome de Evan
  • Anemia de Fanconi
  • Enfermedad de Glanzmann
  • Dermatomiositis juvenil
  • Síndrome de Kostmann
  • Aplasia de glóbulos rojos
  • Síndrome de Shwachman
  • Anemia aplásica severa
  • Anemia sideroblástica congénita
  • Trombocitopenia con radio ausente (síndrome TAR)
  • Disqueratosis congénita
  • TRASTORNOS METABÓLICOS
  • Enfermedad de Gaucher Adrenoleucodistrofia (infantil)
  • Leucodistrofia metacromática
  • Enfermedad de Krabbe (leucodistrofia de células globosas)
  • Enfermedad de Gunther
  • Síndrome de Hermansky-Pudlak
  • Síndrome de Hurler
  • Síndrome de Hurler-Scheie
  • Síndrome de Hunter
  • Síndrome de Sanfilippo
  • Síndrome de Maroteaux-Lamy
  • Mucolipidosis Tipo II, III
  • Alfa manosidosis
  • Niemann-Pick Síndrome de tipo A y B
  • Síndrome de Sandhoff
  • Enfermedad de Tay-Sachs
  • Enfermedad de Batten (heredado lipofuscinosis ceroide neuronal)
  • Enfermedad de Lesch-Nyhan
  • OTROS
  • Osteopetrosis
  • Histiocitosis de células de Langerhans
  • Linfohistiocitosis hemofagocítica

REFERENCIAS:
Trounson et al. 2011 “Clinical Trials for Stem Cell Therapies”
Ljungman et al. 2012 “Allogeneic and autologous transplantation for haematological diseases, solid tumours and immune disorders: current practice in Europe 2009”
Kurtzberg J 2009 “Update on umbilical cord blood transplantation”
Holowiecki J 2008 “Indications for hematopoietic stem cell transplantation”
Moise KJ 2006 “Umbilical Cord Stem Cells

ENFERMEDADES EN DIVERSAS FASES DE ENSAYO CLÍNICO

  • Parkinson
  • Alzheimer
  • Cáncer de mama
  • Enfermedad valvular cardiaca
  • Lesiones de la médula espinal
  • Enfermedades oculares
  • Diabetes tipo 1 y 2
  • Miocardiopatía dilatada
  • Parálisis cerebral/Hipoxia cerebral
  • Enfermedad cerebrovascular (infarto cerebral)
  • Fibrosis quística
  • Autismo
  • Carcinoma de células renales
  • Cáncer de pulmón de células pequeñas
  • Esclerosis sistémica
  • Esclerosis múltiple
  • Esclerosis lateral amiotrófica
  • Enfermedad coronaria isquémica aguda y crónica
  • Síndrome del corazón izquierdo hipoplásico
  • Displasia broncopulmonar
  • Cirrosis hepática
  • Epidermolisis Bullosa
  • Enfermedades del tejido conectivo, cartílago y hueso
  • Tratamiento de heridas (quemados)
  • Artritis reumatoide
  • Incontinencia urinaria
  • Pérdida de audición
  • Enfermedad veno-oclusiva periférica
  • Colitis ulcerosa
  • Distrofia de duchenne

Para conocer más sobre estos ensayos clínicos visita www.clinicaltrials.gov