El trasplante de células madre sanguíneas muestra eficacia para tratar la ataxia Friedrich, una grave enfermedad neurodegenerativa

Los trasplantes de células madre ha demostrado poder aliviar los síntomas de la ataxia Friedrich en ratones, lo que sugiere que un enfoque similar podría ser útil para tratar esta  enfermedad neurodegenerativa en humanos, segun una investigación que se publica en «Science Translational Medicine».

La ataxia de Friedrich es una enfermedad hereditaria letal que afecta aproximadamente a una de cada 50.000 personas. Los pacientes pierden gradualmente el control de sus movimientos corporales a medida que sus neuronas mueren progresivamente debido a una versión defectuosa de la proteína FXN que reside principalmente en las estructuras generadoras de energía llamadas mitocondrias.

En esta investigación, el equipo de Celine Rocca y sus compañeros de la Universidad de California-San Francisco (EE.UU.) determinaron que el trasplante de células madre hematopoyéticas (formadoras de sangre) sanas a animales enfermos restauró muchos de los defectos en la fuerza muscular y la coordinación asociada con el trastorno.

Según explican los investigadores, los trasplantes de células madre impidieron el deterioro de una población especial de células llamadas, neuronas sensoriales, que residen en una región de la médula espinal conocida como ganglios de la raíz dorsal, una de las características clave de la ataxia de Friedrich en humanos.

Los expertos determinaron que las células madre trasplantadas se diferenciaron en células inmunes llamadas macrófagos y microglia, una vez dentro de los ratones receptores. Esos macrófagos transfirieron la proteína FXN funcional a las neuronas, mejorando la función mitocondrial.

Aunque los resultados son positivos, los autores creen que son necesarios más estudios para demostrar cómo se produjo la transferencia de FXN.

FUENTE abc.es (Octubre 2017)